由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高,很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā),因此這些用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品,被形象地稱(chēng)為“孤兒藥”。目前我國(guó)對(duì)于“孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白,罕見(jiàn)病患者的治療藥物基本依賴國(guó)外進(jìn)口,結(jié)果造成很多罕見(jiàn)病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無(wú)藥可用。
1、現(xiàn)狀
在目前確認(rèn)的五六千種罕見(jiàn)病中,絕大部分都是無(wú)藥可治的,只有少部分有藥可治,但是這部分“孤兒藥”價(jià)錢(qián)卻非常昂貴,一般的家庭難以承受巨大的經(jīng)濟(jì)壓力。以治療“戈謝病”的藥物為例,一年的治療費(fèi)用約為20萬(wàn)美元,昂貴的治療費(fèi)用讓許多患者只能放棄治療。目前中國(guó)國(guó)內(nèi)有134名“戈謝病”患者通過(guò)罕見(jiàn)病救助計(jì)劃慈善贈(zèng)藥項(xiàng)目獲得免費(fèi)藥物。
我國(guó)目前對(duì)罕見(jiàn)病沒(méi)有官方的權(quán)威定義,疾病種類(lèi)與患病人群的數(shù)據(jù)也未見(jiàn)確切報(bào)道。按世界衛(wèi)生組織定義罕見(jiàn)病的發(fā)生率0.65%~1%計(jì)算,我國(guó)現(xiàn)階段罕見(jiàn)病患者就超過(guò)千萬(wàn)人之多。但是在罕見(jiàn)病防治救助方面的工作,我國(guó)進(jìn)展緩慢,對(duì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)、引進(jìn)、生產(chǎn)、銷(xiāo)售等環(huán)節(jié)缺少政策支持,造成國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病藥品研制產(chǎn)業(yè)存在空白。
而“孤兒藥”由于利潤(rùn)低、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高,國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)無(wú)利可圖也不去生產(chǎn),結(jié)果造成很多罕見(jiàn)病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無(wú)藥可用。
2、發(fā)展?fàn)顩r
據(jù)中華慈善總會(huì)罕見(jiàn)病救助辦公室的工作人員介紹,直到近年來(lái),隨著生物技術(shù)的發(fā)展,在美國(guó)、歐盟等國(guó)的“孤兒藥”相關(guān)法律的保障下,才研制出少數(shù)幾種罕見(jiàn)病的治療藥物。
基于“孤兒藥”研發(fā)的高風(fēng)險(xiǎn)現(xiàn)狀,許多國(guó)家對(duì)其給予了政策上的支持。例如日本于1993年正式實(shí)施了《罕見(jiàn)病用藥管理制度》,研究的全過(guò)程可享受基金資助、減稅、優(yōu)先審批、藥品再審查時(shí)間延長(zhǎng)及國(guó)家健康保險(xiǎn)支付上的優(yōu)惠。美國(guó)藥品管理局(FDA)也為“孤兒藥”的注冊(cè)提供快速通道程序,“孤兒藥”還享有減稅及7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。
世界各國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病藥物的法律法規(guī)激勵(lì)了生物醫(yī)藥公司對(duì)罕見(jiàn)病藥物的研發(fā),也大大加速了罕見(jiàn)病藥物的上市。美國(guó)在1983年罕見(jiàn)病藥法案實(shí)施之前僅有不足10個(gè)罕見(jiàn)病藥物上市,到了2008年12月,在FDA登記的罕見(jiàn)病藥物已達(dá)1951種,獲得上市批準(zhǔn)的罕見(jiàn)病產(chǎn)品達(dá)到325種。歐盟在1999年罕見(jiàn)病藥物法規(guī)實(shí)施前,僅有8種孤兒藥被審核通過(guò),至2009年2月,已有619種罕見(jiàn)病產(chǎn)品得到認(rèn)定,47 種“孤兒藥”被審核通過(guò)。
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